'Gen Tedavisi' SMA Hastaları İçin Umut Olacak

DUYGU YENER - ABD'de 6 aydan küçük Spinal Müsküler Atrofi (SMA) hastası bebeklerde uygulanan ve olumlu sonuçlar veren "gen tedavisi" yeni yılda Türkiye'de de uygulanacak.

Amerika Birleşik Devletleri'nde uygulandığı merkezde olumlu sonuçlar veren gen tedavisi, 2018'de Türkiye'de 6 aydan küçük SMA'lı bebeklere uygulanabilecek. Hacettepe Üniversitesi (HÜ) Tıp Fakültesi Hastanesi Çocuk Nörolojisi Bilim Dalı Başkanı Prof. Dr. Haluk Topaloğlu, SMA hastaları için yeni tedavi yöntemlerinin uygulanmaya başladığını, gen tedavisinin de bu seçenekler arasında yer aldığını söyledi.

Gen tedavisinin ABD'de 10 hastada uygulandığını ve oldukça olumlu sonuçlar verdiğini ifade eden Topaloğlu, tedavinin Türkiye'de de uygulanmaya başlanacağını bildirdi.

Prof. Dr. Topaloğlu, gen tedavisinin Hacettepe Üniversitesinde uygulanması için girişimde bulunduklarını ifade ederek, "Yeni yılda Avrupa'da Londra ve Paris gibi belli merkezlerde yapılacak. Hacettepe Üniversitesinde de uygulanması için başvurumuzu yaptık." dedi.

- "SMA Tip 1 ve 6 aydan küçük bebeklerde uygulanacak"

Bu tedavinin özellikle 6 aydan küçük bebeklerde uygulandığını anlatan Topaloğlu, şunları söyledi:

"Hastayı servise yatırıyoruz. Serum şeklinde damardan bir ilaç veriliyor, hasta ertesi gün taburcu oluyor. Bu ay lisansımız çıkacak. Uygulanan bazı vakaların videolarını gördüm ve son derece başarılı. Bunların belli prensipler çerçevesinde aynı anda uluslararası yapılması lazım.

Batı'daki merkezlerde Londra, Paris ve Roma'da başladığı anda Ankara'da başlayacak ve aynı anda yapılacak. Hastalar da aynı anda izlenecek. Uluslararası çalışma prensibi de böyledir. Hep aynı anda yapılır ve birlikte yürütülür."

Gen tedavisinin ABD'deki merkezde 10 hasta üzerinde uygulandığını belirten Haluk Topaloğlu, "SMA Tip 1 ve 6 aydan küçük bebekler için uygulanacak. Aynı serum veriliyor gibi damardan uygulanıyor. Son yıllarda bu alanda yapılan çalışmalar gösteriyor ki ileride hastalar birden fazla ilacı alabiliyor olacaklar. Bu alanda çok büyük bir hareketlilik var. Eskiden tedavi için pek seçenek bulunmuyordu. Gelinen noktada birçok tedaviden bahsetmek mümkün oldu." diye konuştu.

Nöroloji uzmanları arasında ortak bir iletişim sistemi olduğunu dile getiren Topaloğlu, şunları kaydetti:

"Kime uygulanacağına ben karar vermiyorum, hep birlikte karar veriyoruz. O anda kim 3 aylık, kim 4 aylıksa belki de tedavi edeceğimiz bebek Aralık'ta doğacak. O anda en sıcak tedaviye uygun, solunum cihazında olmayan, gen durumu iyi, akciğer enfeksiyonu geçirmemiş kim varsa o anda belli oluyor. Belli bir liste oluşturmuyoruz, çünkü çok küçük vakalar. Tüm Avrupa'da 30 hasta deniliyor."