Memphis kentindeki St. Jude Çocuk Araştırma Hastanesi'nde ve Londra'daki Kanser Enstitüsü'nde yürütülen çalışma, tıp dünyasında büyük bir buluş olarak nitelendi.
Amerikan Hematoloji Derneği'nin San Diego'da yapılan yıllık toplantısında çalışmalarını sunan araştırmacılar, hemofili B hastası altı kişiye maymunlarda bulunan bir virüsten elde edilen sağlıklı genetik maddeyi enjekte ederek kanda pıhtılaşma oranlarını kontrol ettiler. 6 hastadan 4'ünde tedavi olumlu sonuçlar verdi ve bir yıl boyunca pıhtılaşma oranları yüzde 11'e kadar artış gösterdi. Bu 4 hasta, geleneksel tedavilerine son verdi.
Genellikle erkekleri etkileyen kalıtsal bir hastalık olan hemofili, vücutta kanın pıhtılaşmasını sağlayan proteinlerin eksikliği veya yokluğu nedeniyle ortaya çıkıyor. Hastalığın iki türü var. Hemofili A her 5 bin erkekten birinde, hemofili B ise her 25 bin erkekte bir görülüyor.
Geleneksel tedavide hastalara pıhtılaşma faktörü olarak adlandırılan proteinler enjekte ediliyor. İç kanama tehdidiyle karşı karşıya bulunan ağır hastaların, haftada iki ya da üç kez bu proteinleri alması gerekiyor. Yıllık tedavi, bazı hastalar için 250 bin dolara mal olabiliyor.
Hemofiliye Gen Terapisiatlanta
Bilimadamları, hemofilinin gen terapisi ile tedavi edilmesinde büyük ilerleme sağladıklarını açıkladı.
